华声在线8月24日讯(全媒体记者 周阳乐)记者今天从中南大学湘雅医院获悉，近期，该院神经内科主任沈璐教授牵头的“BBM—P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中心、小样本探索性临床研究”顺利启动并完成首例受试者的初步随访。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究，是该院神经退行性疾病团队在变性疾病基因疗法领域的重大探索。

帕金森病是仅次于老年性痴呆的第二大常见神经退行性疾病。流行病学数据显示，我国65岁以上人群帕金森病的患病率为1.7%，至2030年，患病人数将达500万。目前帕金森病以药物治疗为主，随着病程进展将出现疗效减退及运动并发症。基因治疗可改变细胞的生物学特征，赋予细胞新的治疗功能，在单次给药后可长时间持续表达阻止疾病进展，为神经退行性疾病修饰治疗提供新的可能。

据悉，本研究系研究者发起的临床研究(IIT)，于2022年9月13日获得湘雅医院伦理批件。研究药物为BBM—P002注射液，使用腺相关病毒(AAV)作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。研究主要纳入年龄40岁至70岁、病史不少于5年、Hoehn—Yahr分期为2.5—4期的中晚期帕金森病患者。经过团队严谨评估，首例受试者于2023年6月1日在神经外科成功完成给药。治疗后4周，受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时效均有所改善，影像学报告显示研究药物注射部位准确，双侧纹状体基因表达产物活性增强。目前，该受试者已处于治疗后12周，整体状态良好，各项指标维持改善，生活质量较之前有所提高，长期安全性和有效性仍在随访观察中。

沈璐教授表示，本研究完成的帕金森病首例基因治疗，对深入探索帕金森病新的治疗方式具有重要意义。研究者将据此形成体系化的诊治方案与操作规范，期待未来能惠及更广大患者。

（一审：蒋宇 二审：余画 三审：文杰）